• Rilutek® (riluzol) é o primeiro medicamento a mostrar qualquer aumento na sobrevida entre pacientes com esclerose lateral amiotrófica ou ELA.
Também conhecida como doença de Lou Gehrig, a ALS é uma doença progressiva que afeta as células nervosas motoras no cérebro e na medula espinhal, fazendo com que o cérebro perca sua capacidade de controlar o movimento muscular.
• Fabrazyme® (agalsidase beta) é o primeiro medicamento a atacar a doença de Fabry em sua raiz. Pacientes com a condição – principalmente homens – são deficientes em uma enzima envolvida na quebra de gorduras, causando um acúmulo de gorduras em seus vasos sanguíneos e órgãos. Esses pacientes geralmente sobrevivem até a idade adulta, mas apresentam risco aumentado de derrame, ataque cardíaco e doença cardíaca.
Embora os pesquisadores tenham feito progressos significativos na luta contra doenças raras, eles continuam trabalhando para encontrar mais novos tratamentos para pessoas com essas raras condições. Atualmente, estão sendo desenvolvidos medicamentos para pacientes com doença de Crohn, leucemia mielóide crônica, hipertensão arterial pulmonar e muitas outras doenças raras.